Alle wichtigen Anlaufstellen, Adressen und Informationen findest Du hier kompakt zusammengestellt. Genau zugeschnitten für neudiagnostizierte Familien.
Bei einer Gentherapie wird ein defektes Gen mithilfe von gentechnischen Methoden repariert. Bei der SMA wird z. B. mithilfe eines AAV eine intakte Kopie des SMN1-Gens in den Körper eingeschleust, die die fehlerhafte Kopie ersetzt.